广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥主任表示,他们课题组首次用CRISPR-CAs9基因编辑技术对6个可移植人类胚胎进行基因编辑,成功修复了其中3个胚胎内的遗传变异。新研究不仅推翻了之前CRISPR技术不能有效编辑人类胚胎的结论,更让人类向“设计”出不会患某些遗传性疾病的婴儿迈出重要一步。
据科技日报3月17日消息,课题组在" 德国著名期刊《分子遗传学和基因组学》上发表论文称,用CRISPR-Cas9技术编辑人类胚胎面临两大挑战:安全性和有效性。在纠正致病性变异过程中,一些正常基因也会“躺枪”,被误编辑,从而可能导致癌症。但是,由于这种有误编辑发生的几率很少,且已有技术能在移入子宫前检查胚胎内是否发生这类问题,科学界对此并不担心。而有效性更受关注,CRISPR技术在让某些基因失活方面效果明显,但在编辑胚胎需要的修复错误基因方面表现不佳。而试管婴儿手术一次往往只能获得几个胚胎,提高修复效率非常重要。
之前有两个实验组报道在利用CRISPR技术修复人类胚胎中没有获得成功。但这次实验,刘见桥课题组利用试管婴儿手术患者捐献的未成熟卵细胞,诱导它们成熟后,让其与患有遗传疾病的男性精子受精。实验组获得6个单细胞胚胎,并成功修复了其中3个,证明了CRISPR技术在修复活胚胎中的有效性。
上海证券认为,国内基因测序市场,上游测序设备及相关试剂90%被国外厂商垄断;国内企业主要集中在中游的测序服务行业,百家齐鸣,竞争激烈;下游应用市场,当前国内市场需求巨大,最主要的是科研应用,临床应用上产前诊断、遗传病筛查、肿瘤诊断和治疗等方面都有着非常广阔的发展前景。
" 华创证券认为,基因编辑技术在人类基因治疗的应用及普及已是大势所趋,随着研究的深入和发展,其商业价值不容小觑。此外,精准医学已于今年入选“十三五”百大项目,上升为国家战略,更为我国基因编辑技术的发展带来强有力的催化作用。
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